7月13日，国家药品监督管理局正式受理了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。这也是国内首款新药上市申请获受理的FcRn拮抗剂。

重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，疾病病程长、难治愈和易复发，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》，患者易波动性肌肉无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。

复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示：“据估计，中国大约有 20万重症肌无力患者，他们缺少创新的治疗选择，临床上存在巨大的未满足需求。首先，很多难治型的患者和潜在发展为危象的患者，他们对现有治疗方法不敏感，严重情况时会致命。其次，长期使用糖皮质激素和免疫抑制剂会导致诸多副作用，患者难以耐受。此外，挽救治疗手段如静脉注射免疫球蛋白和血浆置换可及性不佳。因此，临床上亟需安全有效的精准治疗方案改善患者的治疗结局和生活质量。我们很高兴看到efgartigimod在中国内地的上市申请已被受理。Efgartigimod是一种通过内源性减少致病性抗体而直接靶向疾病病理生理核心的新型治疗药物。在先前完成的临床研究中，efgartigimod已经证实了其在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。”

Efgartigimod是首个且目前唯一在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。从作用机制来看，efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。

2021年12月和2022年1月，efgartigimod静脉注射剂型(VYVGART®)先后被美国食品药品监督管理局（FDA）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，其在美国使用商品名VYVGART®上市用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力，在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。美国和日本的获批是基于efgartigimod关键性3期ADAPT研究中的药代动力学/药效学（PK/PD）、疗效和安全性数据的综合结果。

今年6月，得益于博鳌乐城先行区先行先试的特许药械政策，efgartigimod率先在海南博鳌乐城落地，满足重症肌无力患者临床亟需。如今随着其国内新药上市申请获受理，中国重症肌无力药物治疗将迎新突破，有望惠及更多重症肌无力患者。

再鼎医药总裁、中枢神经系统、自身免疫及感染性疾病领域全球开发负责人任海睿博士表示：“很高兴国家药品监督管理局受理了efgartigimod静脉注射剂型的新药上市申请。这一重要的里程碑使我们朝着为全身型重症肌无力患者带来创新疗法的目标又迈进了一步。不幸罹患全身型重症肌无力这种复杂的、症状难以控制的自身免疫性疾病，患者面临着很多挑战。作为一家专注于为亟需有效治疗选择的疾病开发创新疗法的公司，我们将积极配合国家药监局工作，尽快惠及中国患者，解决大中华区全身型重症肌无力患者尚未被满足的临床需求。”

作为当今抗原、抗体最为明确，免疫学发病机制相对较为清楚的自身免疫性疾病之一，重症肌无力有可能成为攻克自身免疫性疾病的突破口。如今，efgartigimod正在其他几种已知由致病性IgG抗体驱动的自身免疫性疾病中进行探索研究，如寻常型天疱疮（PV），一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病；原发免疫性血小板减少症（ITP），一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP），一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。

关于efgartigimod (VYVGART®)

Efgartigimod是一款抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。Efgartigimod可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，可潜在治疗已知由致病性IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括：重症肌无力（MG），一种导致肌肉无力的慢性疾病；寻常型天疱疮（PV），一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病；原发免疫性血小板减少症（ITP），一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP），一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。

Efgartigimod是首个也是目前唯一在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂。Efgartigimod正在ITP和其他IgG抗体介导的自身免疫性疾病成人患者中开展临床研究。

再鼎医药与argenx达成独家授权合作，在大中华区开发和商业化efgartigimod。

关于3期临床研究ADAPT

3期临床研究ADAPT是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在全身型重症肌无力（gMG）患者中的安全性和疗效。北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究并接受了治疗。无论抗体状态如何，患者均有资格入组ADAPT研究，包括乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）患者和未检测到AChR抗体的患者。患者以1:1的比例随机分配接受efgartigimod或安慰剂，共治疗26周。ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式，包括初始治疗周期和可变数量的后续治疗周期。该研究主要终点是重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）实现应答（连续4周或以上至少改善2分）的AChR-Ab+ 患者数量。

关于重症肌无力

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力。据估计，中国大约有 20万重症肌无力患者。超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG），可能影响全身骨骼肌，进而导致虚弱和早期疲劳。临床医生经常会遇到gMG患者复视和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在更危及生命的情况下，MG能够影响控制呼吸的肌肉。在中国，当前的主要治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白等，但临床上缺少高级别循证医学证据支持的创新治疗手段，存在巨大的未满足需求。