刘献祥代表：

　　您提出的关于完善我国罕见病药品供应保障体系的建议收悉，现答复如下：

　　一、对罕见病治疗药品实施优先审评审批

　　为鼓励罕见病治疗药品研发，2016年2月，原食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）并于2017年12月修订实施，对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。2020年国家药监局新批准了治疗多发性硬化症的西尼莫德片、治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪片、治疗黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液等7个罕见病药品。

　　新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中也将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，优先配置资源，安排优先审评审批。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，审评时限为130日，其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日。

　　二、配合财政部对罕见病治疗药品实施税收优惠

　　按照国务院常务会议要求，为配合财政部开展罕见病药品税收优惠相关工作，药监局对照《第一批罕见病目录》，梳理了在我国获准上市的罕见病药品制剂及原料药目录报送财政部。

　　2019年2月，财政部、海关总署、税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对罕见病药品实施税收优惠，对首批21个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。2020年9月，我局配合上述部门对罕见病药品清单进行了动态调整，将14个最新批准注册的罕见病治疗药品纳入到了第二批清单中，以享受相关增值税政策。

　　三、将临床急需境外上市罕见病治疗新药纳入专门通道审评审批

　　为了贯彻落实国务院常务会议精神，国家药监局会同国家卫生健康委对临床急需的境外新药建立专门通道进行审评审批，鼓励企业申报。目前已经遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50%。我局加强与申请人沟通交流、加快审评，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。

　　四、加强药物研发与技术审评沟通交流

　　2020年12月国家药品监督管理局发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（2020年第48号）的通告，向药品注册申请人提供了面对面会议、视频会议或书面回复等多种主动沟通交流途径。

　　下一步，我局将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，坚持以人民为中心的发展思想，高度关切罕见病患者的需求，在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的治疗和预防药物。

　　感谢您对药品监管工作的关心和支持。

　　联系单位及电话：国家药品监督管理局，010-88331126

                             国家药监局

　　                          2021年6月17日